ผู้ป่วยฟื้นตัวจากการนับเม็ดเลือด

การบำบัดด้วยการสังเกตว่าผู้ใหญ่บางคนไม่เคยหยุดการผลิตเฮโมโกลบินในทารกในครรภ์ นี้จะช่วยป้องกันเซลล์เม็ดเลือดแดง sickling เมื่อปริมาณที่เพียงพอของ HbF มีอยู่ในร่างกาย โดยปกติแล้วยีนเฮโมโกลบินทารกในครรภ์จะหลุดออกไปในไม่ช้าหลังคลอด วิธีการบำบัดด้วยยีนแบบใหม่ที่ออกแบบโดยมาลิกและทีมวางยีนฮีโมโกลบินทารกในครรภ์

ในเซลล์ไขกระดูกที่ไม่สามารถปิดได้ เซลล์จะถูกเก็บรวบรวมจากผู้ป่วย SCA ก่อนหน้านี้และทำการโปรแกรมใหม่ในห้องแลปที่สะอาดด้วยเวกเตอร์ lentivirus ที่แก้ไขแล้ว จากนั้นไขกระดูกของผู้ป่วยจะได้รับการปรับสภาพด้วยยาเคมีบำบัดที่มีปริมาณต่ำ ๆ หลังจากที่เซลล์ที่ได้รับการแก้ไขยีนถูกส่งกลับเข้าไปในผู้ป่วยแล้ว ผู้ป่วยฟื้นตัวจากการนับเม็ดเลือดภายในหนึ่งสัปดาห์ถึง 10 วันและฟื้นตัวจากผลการรักษาด้วยเคมีบำบัดภายในสองสัปดาห์

Close Menu